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Avances recientes en terapias genéticas

12 meses ago

Artículo 1: La prometedora terapia génica para tratar enfermedades raras

La terapia génica es una técnica revolucionaria que utiliza el ADN como herramienta terapéutica para tratar enfermedades. Se trata de una terapia que implica la inserción, modificación o eliminación de genes con el objetivo de tratar o prevenir enfermedades. En los últimos años, ha habido un gran progreso en el campo de la terapia génica, especialmente en el tratamiento de enfermedades raras.

Las enfermedades raras son aquellas que afectan a un número reducido de personas en comparación con la población general. Se estima que hay alrededor de 7,000 enfermedades raras en todo el mundo, que afectan a unos 350 millones de personas. Muchas de estas enfermedades son causadas por mutaciones en un solo gen, lo que las convierte en candidatas ideales para la terapia génica.

Uno de los avances más significativos en la terapia génica para tratar enfermedades raras es la aprobación del Luxturna, el primer tratamiento de terapia génica aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) para tratar la distrofia retinal. Este tratamiento se basa en la inserción de un gen normal en las células de la retina con la ayuda de un virus inofensivo.

Otra enfermedad rara que se está tratando con éxito mediante la terapia génica es la atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad genética que causa debilidad muscular progresiva y puede ser mortal en su forma más grave. La terapia génica para tratar la AME implica la introducción de un gen faltante en el cuerpo con la ayuda de un virus inofensivo. En el 2019, Zolgensma, una terapia génica para tratar la AME, fue aprobada por la FDA y se ha convertido en el medicamento más caro del mundo, con un costo de $2.1 millones.

Además de la AME y la distrofia retinal, la terapia génica también se está investigando como posible tratamiento para enfermedades como la enfermedad de Huntington y la anemia falciforme. A pesar de estos avances prometedores, la terapia génica sigue siendo una técnica costosa y altamente especializada que solo se aplica en casos muy específicos. No obstante, la terapia génica tiene el potencial de ser una herramienta terapéutica valiosa para tratar enfermedades raras en el futuro, lo que traería esperanza a aquellos que sufren de estas patologías.

Artículo 2: Los desafíos de la terapia génica para tratar enfermedades comunes

Aunque la terapia génica ha demostrado ser eficaz para tratar enfermedades raras, aún hay muchos desafíos a superar para utilizarla en el tratamiento de enfermedades más comunes. Las enfermedades comunes son aquellas que afectan a una gran porción de la población y son la principal causa de muerte en todo el mundo. Ejemplos de enfermedades comunes incluyen el cáncer, enfermedades cardiovasculares y enfermedades neurodegenerativas.

Una de las mayores barreras para el uso de la terapia génica en enfermedades comunes es la complejidad de estas patologías. Las enfermedades comunes no son causadas por una sola mutación genética, sino por múltiples factores genéticos y ambientales. Por lo tanto, es mucho más difícil identificar qué genes deben ser modificados, eliminados o insertados en las células para tratar la enfermedad.

Otro desafío importante es cómo administrar la terapia génica al paciente. En la mayoría de los casos, la terapia génica requiere la inyección de un virus inofensivo en el cuerpo para transportar el material genético. Sin embargo, este virus debe llegar al destino correcto en el cuerpo para que la terapia sea efectiva. Para enfermedades comunes, como el cáncer, esto puede ser difícil ya que el tumor se encuentra en un lugar específico del cuerpo.

Finalmente, la administración de la terapia génica debe ser segura y sin efectos secundarios no deseados. Aunque los tratamientos actuales de terapia génica rara vez causan efectos secundarios graves, sigue habiendo incertidumbre sobre los posibles efectos a largo plazo de la terapia. Un ejemplo de esto es la inserción de un gen en un lugar que puede causar mutaciones en otras partes del genoma.

A pesar de estos desafíos, los investigadores continúan trabajando en la terapia génica para tratar enfermedades comunes. En particular, se están realizando investigaciones en la administración de nanotransportadores de drogas, que son partículas muy pequeñas que pueden llevar el material genético a las células de manera más eficiente. También se están investigando nuevas técnicas de edición de genes y la posibilidad de tratar enfermedades utilizando células madre modificadas. Aunque es posible que la terapia génica no se utilice ampliamente para el tratamiento de enfermedades comunes en el futuro cercano, sigue siendo una técnica prometedora en el campo de la medicina.

Salto Al Día

Fundado el 9 de abril de 2010, Diario Salto Al Día es un medio de prensa de Uruguay que se dedica a informar sobre noticias nacionales e internacionales.

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